该研究中5年前开始使用诺西那生钠注射液进行治疗的症状前脊髓性肌萎缩症患儿维持并进一步改善运动功能，所有接受治疗的患者均存活，25名受试患儿中有23人能够独立行走； 对NURTURE研究入组标准的分析为症状前脊髓性肌萎缩症的最新定义提供了重要洞见； 该研究新的分析表明：在解释临床研究时，这些基线特征的微小差异至关重要，它们可能会有助于预测从婴儿期起接受早期治疗的SMA患者的治疗结局。 上海2023年7月4日 /美通...

诺西那生NURTURE 5年数据发布，症状前治疗显著改善患者预后 在 中金投X.